Kép: Portfolio.huVizsgálják a Zolgensma génterápiát daganatos megbetegedések gyanúja miatt
2026. 11. 11. — 00:13
Az amerikai FDA két újabb eset után indított vizsgálatot a Novartis SMA-kezelésével kapcsolatban. A gyanú szerint a kezelés daganat kialakulásához vezethet; két esetben az orvosok bizonyítékot találtak arra, hogy a vírusvektor genetikai anyaga beépült a páciensek DNS-ébe.
- Két olyan esetről számolt be a Novartis, amelyekben az orvosok bizonyítékot találtak arra, hogy a génterápiához használt vírusvektor genetikai anyaga beépült a gyermekek DNS-ébe.
- A svájci Novartis adatai szerint a 2019-es engedélyezés óta összesen kilenc daganatos megbetegedést jelentettek a kezelt betegeknél.
- A hatóság szerint a készítmény előnyei jelenleg még meghaladják a kockázatokat, de mérlegelik a további szükséges hatósági lépéseket.
- Betegjogi szervezetek bírálják a gyártót, amiért szerintük a vállalat túl lassan tette közzé a biztonsági kockázatokkal kapcsolatos információkat.
A Zolgensma egy módosított vírus segítségével juttatja be a működőképes gént a sejtekbe a gerincvelői izomsorvadásban (SMA) ssenvedő, két év alatti gyermekeknél. A két frissen jelentett esetben az orvosok arra találtak bizonyítékot, hogy a kezeléshez használt vírusvektor a saját genetikai anyagát beépítette a páciensek DNS-ébe. A Novartis közlése szerint a daganatképződés elvi lehetősége szerepel a készítmény alkalmazási előírásában, és eddig világszerte több mint hatezer gyermek kapta meg az egyszeri infúziót.
A gyártó azt közölte, hogy mindkét említett esetben időben és a megfelelő módon értesítette az egészségügyi hatóságokat. Ezzel szemben az SMA Europe nevű szervezet szerint a vállalat nem volt kellően transzparens, és sürgetik a pontosabb tájékoztatást a már korábban kezelt gyermekek biztonsága érdekében.
A vizsgálat során érdemi különbséget tettek a készítmények között: míg a Zolgensma esetében merültek fel aggályok, a gyártó másik, idősebb betegeknek szánt SMA-gyógyszerénél, az Itvismánál eddig egyetlen hasonló daganatos esetet sem rögzítettek. Utóbbi terápiát nem infúzióként, hanem közvetlenül a gerinccsatornába adják be a pácienseknek.
A PostNews egy vagy több hírforrásból, AI segítségével foglalja össze a legfontosabb információkat. Az ugyanahhoz a történéshez kapcsolódó híreket egy összefoglalóban rendezzük, a felhasznált forrásokat pedig megmutatjuk.
Kapcsolódó cikkek
Kép: pulzus.hvg.huIngyenes traumaérzékeny nőgyógyászat és pszichológiai rendelő nyílt Budán
A MedSpot Alapítvány rendelésére többek között szexuális erőszak áldozatai, valamint szülési, perinatális veszteséggel vagy meddőséggel kapcsolatos traumát átélt nők jelentkezhetnek.
Kép: ElleA szellőzőnyílások ellenőrzése is hozzájárul a biztonságos fűtési szezonhoz
A légbevezetők akadálymentessége elengedhetetlen a nyílt égésterű gázkészülékek működéséhez, mivel a korlátozott légutánpótlás fokozza a szén-monoxid-mérgezés kockázatát.
Kép: Investing.comA vártnál nagyobb bevételt jelentett a CoreWeave, miközben a hitelezők óvatosabbá váltak az adósság miatt
A felhőszolgáltató harmadik negyedéves számai felülmúlták az elemzői várakozásokat, a menedzsment pedig megemelte a 2026-os bevételi előrejelzését a mesterséges intelligencia iránti keresletre alapozva.