Kép: Portfolio.huKarikó Katalin és lánya örökletes betegségek elleni új terápiát fejleszt
2026. 11. 11. — 04:30
A biokémikus Francia Zsuzsannával olyan örökletes betegségek kezelésére alapított céget, amelyeknél a génhibát bázisszakaszok kóros ismétlődése okozza. A Huntington-kór ilyen betegség; az ALS-ben szenvedők közül pedig azoknál engedélyezték nemrég a hatóanyag vizsgálatát, akiknél a génhibát egy hat bázisból álló szakasz kóros duplikációja okozza. A szájon át szedhető hatóanyag klinikai vizsgálatai már Ausztráliában zajlanak.
- A terápiás eljárás a génhibák bázisszakaszainak kóros ismétlődése által kiváltott idegrendszeri és izomzati elváltozásokat célozza meg.
- Az ausztráliai klinikai vizsgálat egy éve folyik, nemrég pedig engedélyt kaptak arra, hogy a hatékonyságot olyan ALS-ben szenvedő betegeknél is vizsgálják, akiknél a génhibát egy hat bázisból álló szakasz kóros duplikációja okozza.
- Karikó a Semmelweis Egyetemmel és a Dél-Pesti Centrum Kórházzal közösen a CAR-T sejtterápia magyarországi bevezetését készíti elő.
- A biokémikus várakozásai szerint a Moderna melanoma elleni rákvakcinájából jövőre már alkalmazható gyógyszer lehet az Egyesült Államokban.
- A kutató bírálta a tudományos támogatások elosztását, szerinte a források véletlenszerűbb odaítélése több esélyt adna az alapkutatásoknak.
A fejlesztés alatt álló kismolekulás hatóanyag elsődleges célja, hogy a hibás gént öröklő pácienseknél megakadályozza a tünetek kialakulását. A módszer olyan betegségek ellen lehet hatásos, ahol a problémát három vagy hat bázisból álló szakaszok normálisnál többszöri ismétlődése okozza. Karikó Katalin tájékoztatása szerint jelenleg világszerte 150-200 klinikai vizsgálat zajlik módosított mRNS-technológiával, amelyek a daganatos megbetegedések mellett olyan kórokozók ellen is védelmet nyújthatnak, mint a malária vagy a Lyme-kórt okozó baktérium.
A kutató a Szegedi Tudományegyetemen is segít egy programot, amely mRNS-alapú terápiát fejleszt bizonyos gombafertőzések okozta gyulladások kezelésére. Karikó szerint ha egy mRNS-technológiát alkalmazó fejlesztés eredményt hoz, az ellen az emberek nem nagyon fognak ágálni. Ugyanakkor aggasztónak tartja a kutatási források jelenlegi elosztási gyakorlatát: véleménye szerint sokszor ugyanazok a körök kapnak jelentős közpénzeket, miközben a hasznosulásuk kérdéses.
A professzor kitért az amerikai gyógyszer-engedélyeztetési folyamatokra is. Meglátása szerint az FDA-nél (Food and Drug Administration) tapasztalható létszámleépítések nehézséget jelentenek, bár az utóbbi időben történtek kísérletek a klinikai vizsgálatok és a jóváhagyások egyszerűsítésére. Karikó szerint a kutatási támogatások véletlenszerűbb elosztása talán eredményesebb lenne, és több pénz juthatna az alapkutatásokra.
A PostNews egy vagy több hírforrásból, AI segítségével foglalja össze a legfontosabb információkat. Az ugyanahhoz a történéshez kapcsolódó híreket egy összefoglalóban rendezzük, a felhasznált forrásokat pedig megmutatjuk.
Kapcsolódó cikkek
Kép: BBCAz escitalopram bizonyult a leghatékonyabbnak a depresszió kiújulásának megelőzésében
A Lancet Psychiatry folyóiratban közzétett, közel tízezer fő bevonásával készült elemzés szerint ez a hatóanyag nyújtja a legbiztosabb védelmet a tünetmentesség megőrzéséhez.
Kép: ElleHogyan ismerhetjük fel a hazugságot? Apró jelek, amik lebuktathatják a füllentőt
A szakértők szerint az önkéntelen arcmimika és a beszédmód megváltozása is árulkodó lehet, ám a jeleket mindig az egyén alapviselkedéséhez viszonyítva kell értékelni.
Kép: Portfolio.huMagyar-német kormányközi konzultáció Berlinben a gazdasági kapcsolatokról
Magyar Péter miniszterelnök és Friedrich Merz német kancellár a stratégiai együttműködés mélyítéséről, az energiabiztonságról és a hazai beszállítók támogatásáról tárgyalt Berlinben.