Kép: hvg.huKarikó Katalin és lánya közös terápiát fejlesztenek örökletes betegségekre
2026. 11. 11. — 04:30 · frissítve: 2026. 11. 11. — 15:47
A Nobel-díjas kutató és lánya olyan szájon át szedhető gyógyszert fejleszt, amely az idegrendszert és izmokat érintő súlyos örökletes betegségek tüneteit előzheti meg.
- A két éve alapított családi vállalkozás a génhibák bázisszakaszainak kóros ismétlődése okozta elváltozások kezelésére fókuszál.
- A fejlesztés alatt álló kismolekulás hatóanyag klinikai vizsgálatai már egy éve folynak Ausztráliában.
- A kutatók nemrég kaptak engedélyt a terápia tesztelésére egy speciális génhibával rendelkező, ALS-ben szenvedő betegeknél.
- Az eljárás elsődleges célja, hogy a hibás gént hordozó pácienseknél a betegség tünetei egyáltalán ne alakuljanak ki.
- A technológia a Huntington-kór mellett több más, idegrendszert vagy az izomzatot érintő betegség esetén is hatásos lehet.
Karikó Katalin beszámolója szerint jelenleg világszerte 150-200 klinikai vizsgálat zajlik módosított mRNS-technológiával; a daganatellenes vakcinákat is a technológia fontos alkalmazási területeként említette. A Moderna melanoma elleni rákvakcinája már a fázis 3-as vizsgálatokon is túl van, így az Egyesült Államokban akár már jövőre megkezdődhet az alkalmazása. A kutató kiemelt céljának tekinti továbbá a vérképzőszervi daganatoknál használt CAR-T sejtterápia magyarországi bevezetését, amelyen a Semmelweis Egyetemmel és a Dél-Pesti Centrum Kórházzal közösen dolgoznak.
A biokémikus a kutatások ismertetése mellett kritikával illette a tudományos támogatások jelenlegi rendszerét. Úgy véli, gyakran ugyanazok jutnak jelentős közpénzhez, miközben a támogatások hasznosulása kérdéses. Szerinte a támogatások véletlenszerű elosztásával talán több pénz juthatna az alapkutatásokra. Karikó Katalin szerint a támogatások akár véletlenszerű kiosztása is eredményesebb lehetne a jelenlegi gyakorlatnál. Emellett aggályosnak nevezte az amerikai gyógyszerfelügyeleti hatóságnál (FDA) történt korábbi létszámleépítéseket, bár megjegyezte, hogy az utóbbi időben történtek lépések az engedélyeztetési folyamatok egyszerűsítésére.
Karikó az SZTE-n egy olyan kutatási program megvalósítását is segíti, amely bizonyos gombafertőzés okozta gyulladásos megbetegedések kezelésére fejleszt mRNS-alapú terápiát. Saját életéről szólva megjegyezte, hogy a Nobel-díj óta élete nyugalmasabbá vált, és a kitüntetésekre elsősorban lehetőségként tekint, hogy a tudományra és a kutatók munkájára irányítsa a figyelmet.
Pontosítás2026. 11. 11. — 15:47
A tényellenőrzés észrevételei alapján pontosítottuk a szöveget - a megfogalmazás módosult, a történet lényege nem.
Korábbi cím: „Karikó Katalin és lánya örökletes betegségek elleni új terápiát fejleszt”
A PostNews egy vagy több hírforrásból, AI segítségével foglalja össze a legfontosabb információkat. Az ugyanahhoz a történéshez kapcsolódó híreket egy összefoglalóban rendezzük, a felhasznált forrásokat pedig megmutatjuk.



