PostNews

Hírek — csak a lényeg, felesleges zaj nélkül.

— Jónás

Kép: hvg.hu

Karikó Katalin és lánya közös terápiát fejlesztenek örökletes betegségekre

2026. 11. 11. — 04:30 · frissítve: 2026. 11. 11. — 15:47

A Nobel-díjas kutató és lánya olyan szájon át szedhető gyógyszert fejleszt, amely az idegrendszert és izmokat érintő súlyos örökletes betegségek tüneteit előzheti meg.

  • A két éve alapított családi vállalkozás a génhibák bázisszakaszainak kóros ismétlődése okozta elváltozások kezelésére fókuszál.
  • A fejlesztés alatt álló kismolekulás hatóanyag klinikai vizsgálatai már egy éve folynak Ausztráliában.
  • A kutatók nemrég kaptak engedélyt a terápia tesztelésére egy speciális génhibával rendelkező, ALS-ben szenvedő betegeknél.
  • Az eljárás elsődleges célja, hogy a hibás gént hordozó pácienseknél a betegség tünetei egyáltalán ne alakuljanak ki.
  • A technológia a Huntington-kór mellett több más, idegrendszert vagy az izomzatot érintő betegség esetén is hatásos lehet.

Karikó Katalin beszámolója szerint jelenleg világszerte 150-200 klinikai vizsgálat zajlik módosított mRNS-technológiával; a daganatellenes vakcinákat is a technológia fontos alkalmazási területeként említette. A Moderna melanoma elleni rákvakcinája már a fázis 3-as vizsgálatokon is túl van, így az Egyesült Államokban akár már jövőre megkezdődhet az alkalmazása. A kutató kiemelt céljának tekinti továbbá a vérképzőszervi daganatoknál használt CAR-T sejtterápia magyarországi bevezetését, amelyen a Semmelweis Egyetemmel és a Dél-Pesti Centrum Kórházzal közösen dolgoznak.

A biokémikus a kutatások ismertetése mellett kritikával illette a tudományos támogatások jelenlegi rendszerét. Úgy véli, gyakran ugyanazok jutnak jelentős közpénzhez, miközben a támogatások hasznosulása kérdéses. Szerinte a támogatások véletlenszerű elosztásával talán több pénz juthatna az alapkutatásokra. Karikó Katalin szerint a támogatások akár véletlenszerű kiosztása is eredményesebb lehetne a jelenlegi gyakorlatnál. Emellett aggályosnak nevezte az amerikai gyógyszerfelügyeleti hatóságnál (FDA) történt korábbi létszámleépítéseket, bár megjegyezte, hogy az utóbbi időben történtek lépések az engedélyeztetési folyamatok egyszerűsítésére.

Karikó az SZTE-n egy olyan kutatási program megvalósítását is segíti, amely bizonyos gombafertőzés okozta gyulladásos megbetegedések kezelésére fejleszt mRNS-alapú terápiát. Saját életéről szólva megjegyezte, hogy a Nobel-díj óta élete nyugalmasabbá vált, és a kitüntetésekre elsősorban lehetőségként tekint, hogy a tudományra és a kutatók munkájára irányítsa a figyelmet.

  1. Pontosítás2026. 11. 11. — 15:47

    A tényellenőrzés észrevételei alapján pontosítottuk a szöveget - a megfogalmazás módosult, a történet lényege nem.

    Korábbi cím: „Karikó Katalin és lánya örökletes betegségek elleni új terápiát fejleszt”

Kapcsolódó cikkek

Vissza a főoldalra